继昨日国家卫生健康委员会等5部门联合制定并公布《第一批罕见病目录》之后，5月23日，国家药监局、卫健委又发布了关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告(2018年第23号)。
公告明确提出，对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。对于本公告发布前已受理并提出减免临床试验的上述进口药品临床试验申请，符合《药品注册管理办法》及相关文件要求的，可以直接批准进口。这意味着部分罕见病“救命药”进入国内市场的速度将加快。
此次的公告一共提出五项最新事宜，明确提出要提高创新药上市审批效率，科学简化审批程序。其中，对于罕见病药品的研发及进口产品注册方面都给予了更多便宜。
除了上面提到的部分罕见病药物可提交境外申报外，公告还提出，对防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，国家食品药品监督管理总局药品审评中心(下文简称“药审中心”)建立与申请人之间的沟通交流机制，加强对药品研发的指导，对纳入优先审评审批范围的注册申请，审评、检查、审批等各环节优先配置资源，加快审评审批。
近些年来，随着罕见病被越来越多人关注到，国家在对罕见病治疗及其药物研发方面也给予了更多重视和支持。
2017年5月，原国家食药监总局发布的《关于鼓励药品医疗器械创新加快新药医疗器械上市审评审批的相关政策》征求意见提出，罕见病治疗药物和医疗器械申请人可提出减免临床试验申请，加快罕见病用药医疗器械审评审批。
同年10月，中共中央办公厅、国务院办公厅又发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》，提出要支持罕见病治疗药品医疗器械研发，国家卫生计生委或由其委托有关行业协(学)会公布罕见病目录，建立罕见病患者登记制度。同时，罕见病治疗药品医疗器械注册申请人可提出减免临床试验的申请。对境外已批准上市的罕见病治疗药品医疗器械，可附带条件批准上市，企业应制定风险管控计划，按要求开展研究。
而昨天《第一批罕见病目录》公布，将包括白化病、戈谢病、卡尔曼综合征、马凡综合征、法布雷病、血友病等121种疾病收录其中一事也引起业内人士关注。
根据世界卫生组织WHO的定义，罕见病是指患病人数占总人口的0.65‰～1‰的疾病，因此又被称为孤儿病。据不完全统计，在我国已有超过1600万的罕见病患者，每年新出生罕见病患者超过20万。大量的中国患者求医过程艰难，平均确诊需要5年，平均诊断成本大于5万。
据医药魔方数据，在此次公布的121个病种中，多数处于无药可治的状态。据不完全统计，仅44个病种有相关药物在全球上市，在中国上市的则不到一半。究其原因，一方面是因为罕见病患病人群较少，未来投资收益回报低，企业对孤儿药的开发动力不足。另一方面是由于患病人群少，难以找到足够数量的病人开展相关临床试验，无法满足药品上市需求。
有专家指出，首批121种罕见病目录的发布，一方面为罕见病研究团体在规范罕见病管理、提高罕见病诊疗水平、维护罕见病患者健康权益等方面提供了重要的指导和依据;另一方面引起了社会各界的热切关注，为进一步建设科研基础设施、收集罕见病患者数据、推动科研创新奠定了基础。
而第一批罕见病目录发布仅一天之后，又从药品注册审评审批的层面，再次给予罕见病药物更多关注，无疑是在进一步鼓励和完善罕见病药物的研发上市制度。相信随着各项政策的落地和到位和社会资源的更多倾斜，中国罕见病领域的建设步伐或将加快，各种罕见药“救命药”也能更快到达患者手中。
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