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北京3月30日电 (记者 孙自法)中国科学院科学传播局30日发布消息说，中国科学家领衔的国际研究团队经过4年努力，首次利用基因编辑技术(CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术，成功培育出世界首例亨廷顿舞蹈病基因“敲入”猪，精准地模拟出人类神经退行性疾病。
这一重要科研成果于北京时间3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊《细胞》上，该研究为开发治疗亨廷顿舞蹈病的新手段提供了稳定、可靠的动物模型，也为培育其它神经退行性疾病大动物模型提供了技术范本和理论依据。论文共同通讯作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院李晓江教授、中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学研究员、美国Emory大学李世华(ShihuaLi)教授。
专家表示，神经疾病基因“敲入”猪的成功，将推动中国发展出大动物疾病模型的医药研发产业链，促进针对阿尔茨海默病、帕金森症等神经退行性疾病，以及免疫缺陷、肿瘤、代谢性疾病的新药研发进程。同时，该动物模型可用于干细胞治疗等手段的临床前评价，最终造福于人类。
中科院院士裴钢教授指出，中国在制定发育与生殖研究国家重大科学研究计划“十二五”专项规划时，就前瞻性地布局了大型实验动物模型包括猪和猴的培育内容，并在后来的“干细胞国家重大科学研究计划”中持续加大经费投入。中国在基因编辑猴和克隆猴的研究中相继取得突破性成果，这次中国科学家在猪的疾病模型研究中又取得重大进展，表明中国在大动物模型的研究中已走在世界前列，将极大地推动中国生物医药产业的创新发展。
多年从事研究亨廷顿病的权威专家、美国加州大学洛杉矶分校杨向东教授认为，亨廷顿舞蹈病基因“敲入”猪的建立是神经退行性疾病研究领域中一个里程碑式的发现，将使科学家能更深入了解神经细胞死亡的机制及寻找有效的治疗方法。(完)
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